Лечение синдрома Дауна одной-единственной инъекцией? Вполне реально, если вы – мышь. Группа ученых из Университета Джона Хопкинса и Национального института здоровья США вылечили новорожденных мышей от синдрома Дауна, вводя в их организм препарат, который стимулирует сигнальный путь «Ёж Соник» (называется он так потому, что у мух отсутствие сигнального белка «Ёж» превращает эмбрионы в колючие шарики).

Анастасия Полянская

Доза нового лекарства вылечила мышь от синдрома ДаунаУ людей с синдромом Дауна мозг обычно меньше по объему, чем у здоровых людей. Особенно мал мозжечок – часть мозга, участвующая в управлении движениями. Исследователи во главе с Роджером Ривзом (Roger Reeves), сотрудником медицинского факультета университета, взяли новорожденных мышей, которые были генетически модифицированы для получения характеристик, аналогичных синдрому Дауна. Этих мышей лечили с помощью небольшой молекулы под названием SAG.

После однократной инъекции SAG в день рождения мышей, их мозжечок развивался нормально в течение всей взрослой жизни. Поведение мышей также улучшилось: животные, получавшие SAG, вели себя так же, как нормальные мыши (в ходе тестов на память и обучение).

Однако предстоит еще долгий путь к адаптации этого лекарства для лечения людей. Сигнальный путь «Ёж» играет важную роль в развитии мозга, поэтому химические эксперименты с ним могут иметь опасные последствия. Инициирование биохимических реакций, вызывающих рост мозга, может вызвать проблемы в других частях тела – например, повысить риск раковых заболеваний.

«Синдром Дауна является очень сложным, и никто не думает, что найдётся простое решение для нормализации когнитивной деятельности, Необходимо множество подходов к решению этой проблемы» – заявил Ривз.

Источник: журнал «Наука 21 век»